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Gentherapie ersetzt Protein bei Kindern mit Muskeldystrophie
Journalistin und Biochemikerin, hat als Wissenschaftlerin auf den Gebieten Krebsforschung und grüne Gentechnik Erfahrungen gesammelt. Veröffentlichungen in Die Zeit, Zeit Wissen, Technology Review, P.M., Süddeutsche Zeitung und anderen. Nebenbei Science Fiction-Nerd.
Um Gentherapien war es nach tragischen Fehlschlägen viele Jahre ruhig geworden. Nun verblüfft eine Präsentation von Sarepta Therapeutics die Fachwelt und lässt den Aktienkurs des US-amerikanischen Pharmaunternehmens nach oben schnellen. Auch insgesamt scheint Bewegung in das Forschungsfeld zu kommen, wie das Wirtschaftsmagazin Forbes darlegt.
Sarepta zeigte Daten zu drei Jungen, alle jünger als sechs Jahre. Ihnen fehlte durch eine Genmutation das Protein Dystrophin, ein wesentlicher Bestandteil der menschlichen Muskeln. Bislang ist die die Duchenne-Muskeldystrophie unheilbar und endet im jungen Erwachsenenalter immer tödlich. Laut Sarepta wurde bei den Jungen eine verkürzte Form des Gens mit Hilfe bestimmter Viren (AVV) ins Genom eingeschleust. Danach stieg nicht nur die Menge an messbarem Dystrophin stark an, Sarepta zeigte auch eindrucksvolle Videoaufnahmen: Ein Junge, der zuvor nur mühsam eine Treppe hinaufkam, rennt diese nach der Behandlung hoch.
Ob es sich dabei um einen echten Durchbruch handelt, ist allerdings noch offen. Das Verfahren wurde bislang nicht systematisch getestet, die Ergebnisse nicht im Peer-Review-Verfahren begutachtet und veröffentlicht. Forbes hat die Daten immerhin einigen unabhängigen Fachleuten zur Bewertung vorlegt, die sich vorsichtig optimistisch äußern.
“Being in this field doing clinical research for many years, I learned to be cautious,” says Ron Crystal, chairman of genetic medicine at Weill Cornell Medicine. “But I think it’s encouraging.”
Quelle: Matthew Herper Bild: Sarepta Therapeutics EN forbes.com
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danke für's piqn, birgit. und danke, daß du den teaser so vorsichtig formulierst. daß die firma Sarepta ihren erfolg bei Forbes verkündet und nicht in einer anerkannten fachzeitschrift ist – aus wirtschaftlichen gründen – nachvollziehbar. aber es rechtfertigt auf jeden fall die vorsicht (zumal sie eine veraltete prozedur anwandten).