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Wissenschaft und Forschung

Dr. Birgit Herden
piqer: Dr. Birgit Herden
Mittwoch, 20.06.2018

Gentherapie ersetzt Protein bei Kindern mit Muskeldystrophie

Um Gentherapien war es nach tragischen Fehlschlägen viele Jahre ruhig geworden. Nun verblüfft eine Präsentation von Sarepta Therapeutics die Fachwelt und lässt den Aktienkurs des US-amerikanischen Pharmaunternehmens nach oben schnellen. Auch insgesamt scheint Bewegung in das Forschungsfeld zu kommen, wie das Wirtschaftsmagazin Forbes darlegt.

Sarepta zeigte Daten zu drei Jungen, alle jünger als sechs Jahre. Ihnen fehlte durch eine Genmutation das Protein Dystrophin, ein wesentlicher Bestandteil der menschlichen Muskeln. Bislang ist die die Duchenne-Muskeldystrophie unheilbar und endet im jungen Erwachsenenalter immer tödlich. Laut Sarepta wurde bei den Jungen eine verkürzte Form des Gens mit Hilfe bestimmter Viren (AVV) ins Genom eingeschleust. Danach stieg nicht nur die Menge an messbarem Dystrophin stark an, Sarepta zeigte auch eindrucksvolle Videoaufnahmen: Ein Junge, der zuvor nur mühsam eine Treppe hinaufkam, rennt diese nach der Behandlung hoch.

Ob es sich dabei um einen echten Durchbruch handelt, ist allerdings noch offen. Das Verfahren wurde bislang nicht systematisch getestet, die Ergebnisse nicht im Peer-Review-Verfahren begutachtet und veröffentlicht. Forbes hat die Daten immerhin einigen unabhängigen Fachleuten zur Bewertung vorlegt, die sich vorsichtig optimistisch äußern.

“Being in this field doing clinical research for many years, I learned to be cautious,” says Ron Crystal, chairman of genetic medicine at Weill Cornell Medicine. “But I think it’s encouraging.”

Gentherapie ersetzt Protein bei Kindern mit Muskeldystrophie
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Kommentare 4
  1. Christoph Weigel
    Christoph Weigel · Erstellt vor 10 Monaten ·

    danke für's piqn, birgit. und danke, daß du den teaser so vorsichtig formulierst. daß die firma Sarepta ihren erfolg bei Forbes verkündet und nicht in einer anerkannten fachzeitschrift ist – aus wirtschaftlichen gründen – nachvollziehbar. aber es rechtfertigt auf jeden fall die vorsicht (zumal sie eine veraltete prozedur anwandten).

    1. Dr. Birgit Herden
      Dr. Birgit Herden · Erstellt vor 10 Monaten ·

      Oh, interessant. Welches sind denn neuere Verfahren, wer setzt die ein?

    2. Christoph Weigel
      Christoph Weigel · Erstellt vor 10 Monaten ·

      @Dr. Birgit Herden puh! das ist schwer in 1 satz zu packen. in a nutshell: with viruses as 'gene ferries' (gen-fähren) you can easily get the genes into cells but their insertion into the genome is pretty much random. therefore you're lucky if the new gene is stably maintained and expressed (=functional). with CRIPR/Cas you can make sure that a mutated gene (=mal-/non-funtional) is replaced by a functional copy. there are caveats, though, and i suggest you read articles by ed yong on CRISPR (=duckduckgo). he's a fenomenal science journalist. or ask frederik for my email and start texting... (sorry for slipping into english!)

    3. Dr. Birgit Herden
      Dr. Birgit Herden · Erstellt vor 10 Monaten ·

      @Christoph Weigel Oh sorry, CRISPR/Cas ist mir natürlich bekannt, ich war neugierig auf laufende klinische Studien. Ed Yong is great indeed.