Allein in Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Meist handelt es sich um genetisch bedingte Leiden, die chronisch verlaufen und mit Invalidität oder eingeschränkter Lebenserwartung einhergehen.

Dieser Artikel erzählt anschaulich, spannend und fachkundig, was es bedeutet, ein Betroffener zu sein – es ist die Geschichte eines Medizinstudenten, der an Morbus Castleman leidet:

„Einen Tag nachdem ein Priester an sein Bett gekommen war, ihm die Sterbesakramente gespendet und David Fajgenbaum sich bereits vom Leben verabschiedet hatte, schlug das Medikament an. Seine Krankheit hatte den amerikanischen Medizinstudenten schon zwei Mal fast umgebracht, weitere Attacken standen ihm allerdings noch bevor. Angefangen hatte es 2010 damit, dass er nachts im Schlaf extrem schwitzte.“

Der Medizinstudent beschloss damals, die Erforschung der lebensgefährlichen Erkrankung zu seiner Lebensaufgabe zu machen. Binnen kurzer Zeit schaffte er es, 32 Forscher aus acht Ländern für einen wissenschaftlichen Beirat zu gewinnen. Aus seinen Aktivitäten entstand ein Netzwerk, das erstmals einheitliche Kriterien zur Identifizierung von Morbus Castleman festlegte, eine Biobank und ein Patientenregister sind eingerichtet. Mit dem Mittel Siltuximab ist ein erstes Medikament zur Therapie zugelassen und ein zweites könnte bald folgen.

Es ist die Stärke des Artikels, dass auch wichtige Fragen jenseits des konkreten Falls thematisiert werden und es auch konkrete Bezüge zur Realität in Deutschland gibt. Der Leser erfährt einiges über wirtschaftliche, gesundheitspolitische und ethische Fragestellungen, etwa diese zur Kritik von Ökonomen, das Geld, welches in die Erforschung der seltenen Erkrankungen fließt, könnte anderswo fehlen. Nutzt es mehr Menschen, wenn man weiter an Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Darmkrebs forscht? Diese Frage ist nicht so einfach zu beantworten, denn in der medizinischen Forschung zeigt sich ein Nutzen nur selten sofort.